Kusajili – Clinical trials directory

Étude LAM-PIK : étude de phase 2 évaluant l’efficacité et la tolérance de la double inhibition de la voie PI3K/Akt/mTOR par gedatolisib (PF-05212384 (PKI-587)), chez des patients ayant une hémopathie myéloïde secondaire à la radio-chimiothérapie (t-LAM/MDS) ou une leucémie aiguë myéloïde (LAM) de novo réfractaire ou en rechute. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la tolérance de la double inhibition de la voie PI3K/Akt/mTOR par gedatolisib (PF-05212384), chez des patients ayant une hémopathie myéloïde secondaire à la radio-chimiothérapie ou une leucémie aiguë myéloïde de novo réfractaire ou en rechute. Avant le début du traitement, les patients bénéficieront d’un examen clinique, d’un examen biologique, d’une échographie cardiaque et complèteront un questionnaire de qualité de vie. Les patients recevront un traitement par gedatolisib administrée en perfusion intraveineuse une fois par semaine, pendant quatre mois ou jusqu’à la progression. En cas d’hyperleucocytose, les patients recevront un traitement par hydroxycarbamide administré par voie orale, pendant un mois. Pendant le traitement, les patients seront revus une fois par semaine, trois semaine sur quatre, afin d’effectuer un bilan biologique, et une fois tous les deux mois, pour un examen clinique et un prélèvement sanguin. En cas de réussite thérapeutique, les patients poursuivent le traitement jusqu’à la progression. Les patients non répondeurs au traitement, bénéficieront d’un bilan de suivi comprenant un examen clinique, un examen biologique et complèteront un questionnaire de qualité de vie, trois mois puis six mois et enfin douze mois après l’arrêt du traitement.

• Country France,
• organs Leucémies aiguës, Sang Hématologie - Autres,
• Specialty Chimiothérapie, Thérapies Ciblées, Analyse biologique,

Étude RUXOPeg : étude de phase 1-2, en escalade de dose, évaluant la tolérance et l’efficacité de l’association de ruxolitinib et peg-interféron-alpha-2a, chez des patients ayant une myélofibrose primitive, une myélofibrose post-maladie de Vaquez ou une myélofibrose post-thrombocytémie essentielle. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] La myélofibrose est une tumeur myéloproliférative caractérisée par la présence de mutations des gènes comme JAK2 (dans environ 50% des patients), calréticuline (environ 30%) ou MPL (5 à 10%) et par le développement d’une fibrose dans la moelle osseuse. La myélofibrose est associée cliniquement à une splénomégalie (augmentation de la taille de la rate), à des signes généraux sévères et à une anémie. Le ruxolitinib a montré dans des études cliniques antérieures la capacité de réduire la splénomégalie et les symptômes liés à la maladie, mais aucune réduction significative de la fibrose de la moelle osseuse n’a été prouvée. Le peg-interféron-alpha-2a a montré une capacité à réduire la quantité d’allèle mutant JAK2 dans les syndromes myéloprolifératifs et de réduire dans certains cas la fibrose de la moelle osseuse. L’association de ces deux médicaments pourrait permettre d’obtenir à la fois une réduction des symptômes, de la taille de la rate, de la quantité d’allèle mutant et de la fibrose. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi du ruxolitinib en association au PEG-interféron alpha-2a chez des patients ayant une myélofibrose primitive, une myélofibrose post-maladie de Vaquez ou une myélofibrose post-thrombocytémie essentielle. L’étude comprendra deux phases. Dans la phase 1, les patients recevront du ruxolitinib par voie orale (PO) et du peg-interféron-alpha-2a par voie sous-cutanée (SC) en escalade de doses pendant 45 jours. L’étude examinera 3 doses de ruxolitinib administrées 2 fois par jour et 3 doses de peg-interféron-alpha-2a administré 1 fois par semaine. Les patients seront suivis pendant 12 mois. Dans la phase 2, les patients recevront du ruxolitinib PO et du peg-interféron-alpha-2a en SC aux doses optimales sélectionnées lors de la phase 1 pendant 12 mois. Les patients seront suivis pendant un maximum de 57 mois (environ 5 ans).

• Country France,
• organs Sang Hématologie - Autres,
• Specialty Thérapies Ciblées, Chimiothérapie,

Étude RUXOPeg : étude de phase 1-2, en escalade de dose, évaluant la tolérance et l’efficacité de l’association de ruxolitinib et peg-interféron-alpha-2a, chez des patients ayant une myélofibrose primitive, une myélofibrose post-maladie de Vaquez ou une myélofibrose post-thrombocytémie essentielle. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] La myélofibrose est une tumeur myéloproliférative caractérisée par la présence de mutations des gènes comme JAK2 (dans environ 50% des patients), calréticuline (environ 30%) ou MPL (5 à 10%) et par le développement d’une fibrose dans la moelle osseuse. La myélofibrose est associée cliniquement à une splénomégalie (augmentation de la taille de la rate), à des signes généraux sévères et à une anémie. Le ruxolitinib a montré dans des études cliniques antérieures la capacité de réduire la splénomégalie et les symptômes liés à la maladie, mais aucune réduction significative de la fibrose de la moelle osseuse n’a été prouvée. Le peg-interféron-alpha-2a a montré une capacité à réduire la quantité d’allèle mutant JAK2 dans les syndromes myéloprolifératifs et de réduire dans certains cas la fibrose de la moelle osseuse. L’association de ces deux médicaments pourrait permettre d’obtenir à la fois une réduction des symptômes, de la taille de la rate, de la quantité d’allèle mutant et de la fibrose. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi du ruxolitinib en association au PEG-interféron alpha-2a chez des patients ayant une myélofibrose primitive, une myélofibrose post-maladie de Vaquez ou une myélofibrose post-thrombocytémie essentielle. L’étude comprendra deux phases. Dans la phase 1, les patients recevront du ruxolitinib par voie orale (PO) et du peg-interféron-alpha-2a par voie sous-cutanée (SC) en escalade de doses pendant 45 jours. L’étude examinera 3 doses de ruxolitinib administrées 2 fois par jour et 3 doses de peg-interféron-alpha-2a administré 1 fois par semaine. Les patients seront suivis pendant 12 mois. Dans la phase 2, les patients recevront du ruxolitinib PO et du peg-interféron-alpha-2a en SC aux doses optimales sélectionnées lors de la phase 1 pendant 12 mois. Les patients seront suivis pendant un maximum de 57 mois (environ 5 ans).

• Country France,
• organs Sang Hématologie - Autres,
• Specialty Thérapies Ciblées, Chimiothérapie,